Thử nghiệm vaccine ung thư mRNA do Moderna và Merck hợp tác phát triển cho kết quả tích cực, mở ra triển vọng về một phương pháp điều trị mới giúp kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân ung thư da hắc tố.
Cổ phiếu Moderna tăng hơn gấp đôi trong phiên 19/8, sau khi công ty cùng đối tác Merck công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm vaccine mRNA cá nhân hóa dành cho bệnh nhân ung thư hắc tố (melanoma) có nguy cơ cao.
Cổ phiếu Merck cũng lập mức cao kỷ lục. Kết quả này đồng thời kéo giá cổ phiếu của nhiều công ty dược đi lên khi giới đầu tư kỳ vọng công nghệ vaccine ung thư có thể tạo ra thêm những dòng thuốc bom tấn.
Thử nghiệm cho thấy vaccine mRNA thử nghiệm intismeran, khi kết hợp với thuốc miễn dịch Keytruda của Merck, giúp kéo dài thời gian trước khi ung thư tái phát ở những bệnh nhân đã phẫu thuật loại bỏ khối u. Phác đồ kết hợp cũng đạt mục tiêu phụ là giảm nguy cơ ung thư lan sang các cơ quan khác.
“Tôi có cảm giác đây mới chỉ là khởi đầu của một lĩnh vực mới”, Jane Healy, Phó chủ tịch phụ trách ung thư học của Merck, nói. Theo bà, mục tiêu là giúp bệnh nhân có thêm thời gian sống mà không phải thường xuyên lo lắng về việc điều trị ung thư.
Hai công ty chưa công bố các số liệu chi tiết về thời gian bệnh nhân sống mà không bị ung thư tiến triển. Những dữ liệu đầy đủ hơn dự kiến được trình bày tại một hội nghị y khoa vào cuối năm nay.
Bước tiến lớn của vaccine ung thư cá nhân hóa
Nghiên cứu theo dõi hơn 1.000 bệnh nhân ung thư hắc tố nguy cơ cao. Sau phẫu thuật, bệnh nhân được phân ngẫu nhiên để sử dụng Keytruda kết hợp intismeran hoặc chỉ dùng Keytruda trong khoảng một năm.
Khác với vaccine truyền thống nhằm phòng ngừa bệnh truyền nhiễm, intismeran là vaccine điều trị được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân.
Quy trình bắt đầu sau khi bệnh nhân được phẫu thuật loại bỏ khối u. Bác sĩ lấy mẫu máu và mô khối u để phân tích đặc điểm di truyền của tế bào ung thư. Các nhà khoa học sau đó xác định những đột biến đặc trưng có khả năng giúp hệ miễn dịch nhận diện tế bào ung thư.
Những mục tiêu này được mã hóa vào phân tử mRNA rồi sản xuất thành vaccine riêng cho từng người. Quá trình từ lúc lấy mẫu sinh thiết đến khi hoàn thành vaccine mất khoảng 6 tuần.
Trong thời gian đó, bệnh nhân bắt đầu sử dụng Keytruda để kiểm soát bệnh trong khi chờ vaccine được sản xuất.
Đây là thử nghiệm giai đoạn cuối đầu tiên thành công đối với một liệu pháp ung thư mRNA cá nhân hóa, qua đó củng cố hàng chục năm nghiên cứu về việc phát triển phương pháp điều trị dựa trên những đột biến riêng của từng khối u.
Cơ hội lớn cho Moderna
Kết quả mới có ý nghĩa đặc biệt quan trọng với Moderna, công ty từng phụ thuộc nặng nề vào doanh thu vaccine Covid-19 nhưng đang phải đối mặt với tình trạng doanh số sụt giảm.
Thị trường thuốc điều trị ung thư hiện có quy mô hơn 240 tỷ USD, và vaccine mRNA cá nhân hóa có thể giúp Moderna mở rộng đáng kể hoạt động sang lĩnh vực này.
“Giờ đây chúng tôi là một công ty ung thư học”, CEO Moderna Stéphane Bancel tuyên bố. Ông kỳ vọng đến cuối năm 2026, Moderna có thể quay lại tăng trưởng doanh thu lần đầu tiên sau 4 năm.
Moderna đặt mục tiêu đưa vaccine này ra thị trường vào năm 2027, nếu quá trình phát triển và phê duyệt diễn ra thuận lợi.
Trước đó, các kết quả thử nghiệm cho thấy việc kết hợp vaccine với Keytruda đã giảm 49% nguy cơ ung thư hắc tố tái phát hoặc tử vong so với chỉ sử dụng Keytruda.
Moderna cũng vừa được phê duyệt vaccine cúm mRNA, nhưng giới phân tích cho rằng sản phẩm này có khả năng đóng góp vào tăng trưởng dài hạn hơn là tạo ra nguồn doanh thu lớn ngay lập tức.
Merck cũng có lý do để kỳ vọng
Đối với Merck, vaccine mới có thể trở thành một sản phẩm quan trọng giúp công ty bù đắp nguy cơ mất độc quyền đối với Keytruda, một trong những loại thuốc bán chạy nhất thế giới.
Merck và Moderna bắt đầu hợp tác phát triển vaccine ung thư mRNA cá nhân hóa từ năm 2016. Hai bên ban đầu tập trung vào ung thư hắc tố vì loại ung thư này thường chứa nhiều đột biến, tạo ra nhiều mục tiêu để hệ miễn dịch nhận diện.
Hiện hai công ty cũng đang thử nghiệm công nghệ này trên nhiều loại ung thư khác, bao gồm ung thư bàng quang, một số dạng ung thư phổi và ung thư thận.
Các nhà phân tích cho rằng kết quả tích cực ở melanoma là tín hiệu đáng khích lệ cho những nghiên cứu này. Tuy nhiên, triển vọng thương mại rộng hơn vẫn chưa thể đánh giá đầy đủ.
Geoff Meacham, chuyên gia phân tích của Citi, cho rằng việc vaccine được sử dụng rộng rãi sẽ phụ thuộc vào khả năng đạt hiệu quả tương đương ở nhiều loại ung thư khác nhau, đồng thời hai công ty phải chứng minh có thể sản xuất hàng loạt một sản phẩm vốn được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân.
Chi phí và khả năng tiếp cận vẫn là dấu hỏi
Dù tiềm năng rất lớn, vaccine ung thư cá nhân hóa cũng đặt ra một thách thức lớn: chi phí và khả năng tiếp cận.
Việc phân tích riêng từng khối u, xác định đột biến, thiết kế mRNA và sản xuất vaccine cho từng bệnh nhân khiến quy trình phức tạp và tốn kém hơn nhiều so với thuốc thông thường.
Do đó, ngay cả khi được phê duyệt, vẫn chưa rõ liệu hệ thống y tế và bệnh nhân có thể tiếp cận rộng rãi với phương pháp điều trị này hay không.
Hiện tại, Provenge, một liệu pháp miễn dịch cá nhân hóa dành cho ung thư tuyến tiền liệt, là vaccine điều trị ung thư duy nhất được FDA phê duyệt.
Với Moderna, kết quả mới đánh dấu bước ngoặt quan trọng: từ một công ty nổi lên nhờ vaccine Covid-19, hãng đang đặt cược rằng công nghệ mRNA có thể trở thành nền tảng cho thế hệ thuốc điều trị ung thư cá nhân hóa tiếp theo.
